Svijet iz dana u dan napreduje revolucionarnim otkrićima, a jedno od posljednjih je terapija za karcinome krvi, koja bi se nekada smatrala podvigom naučne fantastike, međutim, kod nekih pacijenata poništila je agresivne i neizlječive karcinome krvi. Radi se o tretmanu koji uključuje precizno uređivanje DNK u bijelim krvnim zrncima da bi se transformirala u “živi lijek” koji se bori protiv raka.
Nova šansa
Prva djevojčica koja je liječena Alisa Tapli (Alyssa Tapley) i dalje je bez znakova bolesti, dok je još osmero djece i dvoje odraslih koji boluju od akutne limfoblastne leukemije T-stanica, podvrgnuto ovom tretmanu, a gotovo dvije trećine (64 posto) pacijenata je u remisiji.
Kod onih koji su učestvovali u ispitivanju, hemoterapija i transplantacija koštane srži nisu uspjele. Osim eksperimentalnog lijeka, jedina preostala opcija bila je olakšati im posljednje dane života, ipak, dobili su novu šansu za život.
Shema prikazuje koncept tretmana. BBC
Genetičar Rijad Konjhodžić za „Avaz“ je objasnio o čemu se radi i koliko je važno da istraživanja nikad ne staju.
– U ovom tretmanu najvjerovatnije se radi o CRISPR-Cas9 gene-editingu koji se radi u kombinaciji sa Car-T ćelijama. Dakle, postoji alat za mijenjanje gena koji smo adaptirali iz bakterija i koji bukvalno radi kao makaze. Siječe se bazni par koji nam ne treba i umetne se nešto drugo te se tako modificiraju specifične DNA sekvence. CRISPR je kombinacija enzima jednog koji cilja vrlo specifične polimorfične genetske djelove i omogućuje tu da sječemo i mijenjamo slijed nukleotida u genomu. Nije problem kada neko ko ima genetsku malformaciju, popraviti par gena, ali genetski kod kod oboljele osobe je u svim ćelijama loš tako da je teško popraviti sve. Međutim, u ovom sistemu, oni su popravili, odnosno alternirali te ćelije kako bi se borile protiv raka i takva metoda se najčešće koristi kod raka krvi – objasnio je Konjhodžić.
Dodaje da već neko vrijeme postoji terapija koja se zove Car-T i to su personalizirane imunoterapije koja genetski inžinjerira pacijentove ćelije da bi napadale specifične ćelije raka.
– Dakle, oni izvade iz pacijenta njegove ćelije, zatim editiraju gene kako bi te ćelije napravili rezistentnim na kemoterapeutike i da bi ih načinili potentnim protiv te vrste karcinoma, nakon čega ih vrate u pacijenta. Karcinomi krvi su najpogodniji za to, za ove čvrste karcinome još imamo problema kako da iskoristimo tu Car-T tehnologiju – kazao je Konjhodžić.
Nedostižne terapije
Onkolog Lejla Alidžanović Nurkanović navela je da se i u BiH vrše eksperimentalna liječenja, posebno u većim kliničkim centrima. Dodaje da je za pacijente iz BiH najveći problem cijena novih registrovanih lijekova i kasno dolaze u BiH.
– Za svaku kliničku studiju koja ispituje neki lijek i koja na kraju završi s registracijom tog lijeka, mi onkolozi u BiH koji se bavimo tim patologijama od interesa, uglavnom se educiramo i dobivamo te informacije. Međutim, ti lijekovi jako kasno dolaze u BiH, znači dosta lijekova koji su već odavno registrovani, ali nisu besplatni za naše pacijente. Mi znamo šta su mogućnosti, šta sve postoji u svijetu, ali vrlo često se dešava da nismo u situaciji pacijentima da ponudimo to. Oni koji sebi to mogu priuštiti, uglavnom odlaze u inostranstvo da nabave lijekove ili nastave liječenje – kazala je.
– To su invazivne terapije, ali teško da će se karcinom ikada pobijediti neinvazivnim metodama – kaže Konjhodžić.
